DMF和仿制药CMC审评、常见缺陷答复及变更申报策略（从企业实操角度）

授课老师：王建英
上课日期：10 月 24 - 25 日
上课地点：上海医药职工大学

老师简介

1

王建英女士，现任Freelance咨询顾问，致力于中国药企国际化工作，兼任上海安必生药政事务副总。曾任Teva加拿大分公司医药法规事务经理，主要从事美国上市的药品申报业务及加拿大、欧洲和其他地区各国的药品申报工作。曾多次参加美国FDA 有关医药法规管理、申报程序、质量控制及改进、申报资料编纂、电子申报、及FDA 现场检查等专项业务培训，同时也是“加拿大医药法规事务专业协会”(CAPRA)正式会员和“加中生物医药科技发展协会”(CCBPA) 执行委员会委员，著有《美国药品申报与法规管理》。曾获华南理工大学化工学士学位，美国爱丁堡商学院MBA学位。

1

课程介绍

本课程介绍美国药品监管的法规要点，包括知识产权的保护机制；重点讨论影响仿制药上市的政策、过程、以及引起ANDA拒收和审评缺陷的常见问题；详细介绍仿制药研发和ANDA资料准备过程中与FDA沟通的渠道/方法和技巧。通过实例分析、练习和具体问题的实际操练，带给学员从研发到ANDA药品上市过程的部分体验。

课程目标

• 使学员深入了解FDA政策实质，从评审官方角度要求和准备DMF/ANDA美国申报和欧洲申报资料
• 了解并掌握ANDA申报前后不同阶段与FDA沟通的渠道/方法和技巧

学员收益

提升国际注册的理解和实操能力

适用对象

• 有国际化意向和兴趣的药品研发机构和生产企业注册人员，以及提供CMC原始文件的有关人员(研发、药政、质量、技术和生产领域，项目经理和其他管理人员)
• 高等医药院校和科研机构相关研发和教学的专业人员
• 药品监管和审评机构相关人员
• 建议有相关工作经验

课程大纲

美国药品申报法规/政策解析
• 近年FDA仿制药申报状况和退审案例解析
• 美国仿制药申报资料的结构和内容分析(DMF和ANDA)：问题解答
• 申报资料的CMC制剂部分要点，以及批准后生产变更(SUPAC) 申报
欧洲仿制药申报
• 欧洲仿制药申报资料结构和内容概要变更与一致
与FDA交流内容类型（电子递交渠道）
• 仿制药申报前后与FDA有效沟通(渠道及注意事项)，问题解答
• FDA电子交流渠道、方法要点
• FDA eCTD申报要求

课外阅读要求

• 阅读FDA ANDA Checklist 和其它有关法规和指南
 

质量量度、基于产品注册和质量合规的知识管理（KASA）

授课老师：郑强
上课日期：10 月 26 日上午
上课地点：上海医药职工大学

老师简介

1

郑强博士，现任北京大学工学院工业工程与管理系教授、药物信息与工程研究中心主任。在北京大学讲授《药品质量与全球健康》和《医药卫生产品监管体系》课程。研究领域包括药品质量管理及监管政策。郑博士从事生物医药系统的定量研究和药品监管政策研究近30年，发表了50余篇科学文章。曾分别在北京大学、中国科学院和美国Temple大学获得物理学学士、硕士和博士学位。

1

课程介绍

质量量度和KASA是美国FDA近年来提出的两个加强药品质量监管的新概念。质量量度的出发点是“不能量度，何谈改进”。要谈质量的持续改进，就不能不谈如何量度质量。KASA代表的是Knowledge-aided Assessment & Structured Application，可译为“ 知识辅助评估和结构化（药品注册）申请”，是FDA对未来药品注册申报材料内容和形式的统一要求，强调的是对处方工艺和法规的科学认知而不是文字格式。这两个概念还处在积极发展中，部分处于试点实施阶段。课程将介绍质量量度和KASA的基本概念和方法，背景知识，FDA和企业的观点，案例和最新进展等。

课程目标

让学员们对质量量度和KASA，从概念上有专业的认知，了解FDA引入它们的目的、以及它们可能带来的益处和挑战。

学员收益

跟踪FDA在药品质量注册审评和合规监管领域正在开展的重要工作，尤其是了解FDA和业界对质量量度和KASA概念的各种思考，培养自己对监管政策和手段发展趋势的知情性判断，从而在工作上做到未雨绸缪。

适用对象

• 药品注册、质量管理、产品和工艺研发、及生产部门人员，尤其是中层管理人员，包括：主管、经理和总监
• 与监管部门的注册审评人员和合规管理人员
• 质量量度和KASA都是较为综合的概念，其有效实施，需要多个功能部门的共识和配合

课外阅读

• 识林 – 药监法规和企业实践知识平台
• FDA's new pharmaceutical quality initiative: Knowledge-aided assessment & structured applications, Lawrence X. Yu, Andre Raw, Larisa Wu, Christina Capacci-Daniel, Ying Zhang, Susan Rosencrance, International Journal of Pharmaceuticals (2019)
• www.fda.gov/drugs/pharmaceutical-quality-resources/quality-metrics-drug-manufacturing
 

局部用药的BE设计与临床评价

授课老师：阳国平
上课日期：10 月 26 日下午
上课地点：上海医药职工大学

老师简介

1

阳国平博士，现任中南大学湘雅三医院临床试验研究中心主任，临床药理中心主任；临床药理学博士，教授，主任药师，博士生导师。中国药理学会药物临床试验专委会候任主任委员，国家药品注册审评咨询专家，国家药监局数据核查会审专家；兼任中南大学药物临床评价研究中心主任，药物临床评价国家地方联合工程实验室副主任，湖南省药物制剂优化与早期临床评价工程中心副主任。先后主持国家重大新药创制专项、国家国际科技合作专项、国家自然科学基金、湖南省自然科学基金重点项目等纵向课题10多项；作为项目负责人完成了200多项Ⅰ期临床研究；以通讯作者或第一作者发表学术论文100多篇，其中SCI收录论文28篇；主编《药物基因组学与个体化治疗用药决策》，主译《药物早期临床研究》，参编由人民卫生出版社出版的规范教材1部、英文专著1部、其他学术专著4部。

1

课程介绍

无论是仿制药，还是改良型药物，局部用药的BE设计与临床评价不同于一般的口服制剂、注射制剂，如何设计BE和临床评价对于药物开发者来说是一个大的挑战。

本课程将针对几个主要的局部用药类别，从定义和制剂特点切入，重点阐述局部用药BE研究背后的科学评价逻辑和科学审评逻辑，结合局部用药特点探讨其BE研究及临床试验实施的特殊性，并结合案例讲解加深理解。本课程还将就理论和学员工作中碰到的问题展开充分的讨论。

课程目标

• 了解局部用药的特点和评价难点
• 探索BE研究的科学评价逻辑和科学审评逻辑
• 了解局部用药BE设计、临床评价要点及临床试验操作的注意事项

学员收益

加深对局部用药BE设计、评价原理及项目实施要求的理解。

适用对象

药品研发和生产企业、CRO以及临床研究机构从事相关研究人员

课程大纲

局部用药概念
• 概念介绍
• 局部用药制剂的类别及常见制剂
BE评价概念及原理
• 药品的注册分类
• BE评价的定义
• BE评价的基本原理
• BE评价的分类
局部用药的特点及评价方法
• 局部用药的特殊性
• 国内外相关指南的规定
临床试验实施：实施的特殊要求
案例：2-3个案例
讨论：就理论和学员工作中碰到的问题展开讨论

课外阅读

阅读CDE发布的BE有关的几个指导原则

 

新药、仿制药和改良型新药的中美双报及国内政策更新解读

授课老师：孙鹤、孟晓峰
上课日期：10 月 27 日
上课地点：上海医药职工大学

老师简介

	1	孙鹤博士，现任天士力控股集团有限公司副总裁、天士力医药集团有限公司副董事长、天士力北美药业有限公司总裁兼CEO、雅昂医药国际化发展促进有限公司总经理、创新中药关键技术国家重点实验室主任。同时兼任中国定量药理学会常务理事，中国药理学会理事。上海交通大学医学院教授、博士生导师，美国哥伦比亚大学中西医研究中心副主任，美国国家卫生研究院特聘研究员等职。曾任美国FDA转化医学和计量药理(Pharmacometrics) 首席科学家和新药评审主审官，美国联邦亚裔执行官联席会成员，国际ISO/TC249标准委员会委员，国家重大创新专项总体专家组委员等国内外职位。曾获美国FDA杰出贡献奖、美国国家Frances O.Kelsey药物安全监督特奖和FDA局长特奖、岐黄国际奖等多项荣誉。在国内外柳叶刀、美国医学年鉴等同行评议的生物医药期刊上发表论文百余篇，发表各类演讲两百余次。	1
		孟晓峰博士，现任人福医药集团下属美国Epic Pharma 和人福普克药业（武汉）有限公司CEO，兼任人福利康药业有限公司总经理。在2015、2017和2019年先后带领人福普克药业通过FDA现场检查，并协助人福集团其他制剂和原料药企业先后多次通过FDA和MHRA的现场检查。曾担任美国普克药业有限公司的质量和法规副总，全面负责公司ANDA仿制药的产品开发管理、注册申报方面的工作，主导的盐酸美金刚片、盐酸匹格列酮片、布诺芬软胶囊、度他雄胺软胶囊等多个产品先后获得美国FDA批准上市，其中布诺芬软胶囊已在美国市场占据主要份额，部分产品也已被纳入国内优先审评；在美国期间，先后在赫利医药咨询公司负责CMC管理，成功参与了Leo Pharma和NycoMed等公司在欧美的新药开发和上市；在Kos制药公司（后为雅培收购）从事包括吸入剂在内的制剂研发方面的工作。获得上海医药工业研究院硕士学位，美国Rutgers新泽西州立大学博士、工商管理硕士学位。

课程介绍

近年来，国内越来越多的制药企业和研发机构采用中美双报方式开展新药、改良型新药和仿制药的研发、临床研究、注册申报和商业化生产。但是在具体的实践中往往会遇到诸多困惑和问题，如：双报程序，国内研究/试验的数据支持向美国FDA递交的IND/NDA申请的可能性和可行性 , 多国临床试验的实施等。本课程介绍新药、改良型新药和仿制药中美双报的挑战、药品监管法规的差异、研发和申报的策略，分享实际案例，并开展讨论。

课程目标

• 使学员了解新药、改良型新药和仿制药中美双报的意义 , 了解中美双报的困惑和问题
• 帮助学员加深理解中美药监法规的差异，了解成功实施中美双报的策略

学员收益

• 提升对中美双报及其挑战的理解
• 提升成功达成中美双报的能力 

适用对象

• 有国际化意向和兴趣的药品研发机构和生产企业注册人员 , 以及提供CMC原始文件的有关人员(研发、药政、质量、技术和生产领域，项目经理和其他管理人员)
• 高等医药院校和科研机构相关研发和教学的专业人员
• 药品监管和审评机构相关人员
• 建议有相关工作经验

课程大纲

第I部分 新药、改良型新药的中美双报
• 向FDA请求IND前会议(PIND)的时机和获益
• 如何成功组织PIND
• 在美国申报IND的类别和要求
• 如何完全利用国内数据实现IND中美同时申报
• 列出成功在美申报IND的“必备”清单
• 聆听已完全利用国内数据成功在美申报IND的中国药企/CRO的案例
• 讨论FDA暂停批准某研究/IND的各种情况
• 将IND与临床试验计划相关联
　– 研究方案 1：试验设计和可行性
　– 研究方案2：中国试验和美国试验的方案间的差异 – 多国试验的挑战
• FDA 1571表和1572表
• 是否请求方案特别评估会议(SPA)
• IM会议和方案增补
• 关于研究实施的简要讨论
• 临床研究报告(CSR)以及如何报告
第II部分 仿制药中美双报及国内政策更新解读
• 当前形势下中美双报对中国仿制药行业的意义
• 仿制药中美双报的政策基础和解读
• 仿制药企业中美双报的基本条件
• 仿制药企业中美双报立项的基本规划
• 仿制药中美双报的挑战和技术准备
• 美国仿制药市场准入和竞争基本介绍
• 审评制度和流程的差异所带来的影响及对策
• 产品上市后的药物警戒要求和生命周期维护
• 案例介绍和讨论